2026年3月2日，劲方医药（02595.HK）宣布其自主开发的口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂GFH375已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性疗法认定名单，拟用于至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12D突变型非小细胞肺癌（NSCLC）患者，为国内首个针对NSCLC治疗的KRAS G12D抑制剂突破性疗法认定。

本次认定基于GFH375X1101研究中NSCLCl患者的治疗结果，I/II期试验数据展现了GFH375单药治疗KRAS G12D突变型NSCLC的同类最佳疗效、且整体安全性/耐受性可控。GFH375治疗KRAS G12D突变型实体瘤及NSCLC的初步研究数据，曾在去年入选ASCO年会及WCLC的突破性研究摘要和现场口头报告，GFH375治疗NSCLC患者的最新研究结果预计将在今年的国际学术会议发布。

此外，GFH375已于2024年6月获批进入I/II期国内临床试验，目前GFH375单药治疗胰腺癌已进入全球首个口服KRAS G12D抑制剂III期临床试验，且GFH375/VS-7375治疗各线KRAS G12D突变型转移性胰腺导管腺癌（PDAC）已获得FDA快速通道资格认定。而且，GFH375/VS-7375治疗不同瘤种的多个国内、海外单药及联合疗法试验正在进行中，包括劲方已在国内开展的GFH375联合化疗（AG）一线治疗PDAC试验。

上海胸科医院陆舜教授表示：“劲方已经拥有研发上市产品氟泽雷塞（KRAS G12C抑制剂）的成功经验。目前全球尚无KRAS G12D靶向疗法上市，多个G12D突变型大瘤种均存在高度未满足的临床需求；在目前处于临床开发的KRAS G12D抑制剂中，GFH375治疗非小细胞肺癌的开发进度全球领先，并显示了优秀的疗效和良好的安全性。基于单药成药性及疗效，GFH375的单药疗法及多种潜在的联合治疗方案均有较好的临床开发前景。”

劲方医药首席医学官汪裕博士表示：“在临床研究过程中，我们充分感受到KRAS G12D突变患者对于创新靶向疗法的渴求。很高兴GFH375在临床试验中展现了优秀疗效，希望这项突破性疗法认定能推进该产品临床开发并早日上市、造福患者。同时，多项GFH375/VS-7375的单药、联合疗法正在国内外顺利开展，显示了该产品针对多个大瘤种的治疗前景，我们也将在今年的国际学术会议中披露GFH375治疗不同适应症的最新研究数据。”

关于GFH375/VS-7375

GFH375为口服高活性、高选择性小分子KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂，通过非共价形式结合KRAS G12D蛋白，抑制其与下游效应蛋白结合，从而在细胞中破坏KRAS G12D对下游通路的持续活化，最终高效抑制肿瘤细胞增殖。临床前研究已显示GFH375单药对肿瘤生长的抑制效应随用药剂量和周期增长而提升，且在激酶选择性和安全性靶点测试中显示低脱靶风险。

2023年8月，劲方医药与纳斯达克上市公司Verastem Oncology（纳斯达克股票代码：VSTM）对劲方开发的三款产品达成授权及早期合作开发协议。2025年1月，Verastem宣布对GFH375/VS-7375行使选择权，获得GFH375在大中华区之外的开发和商业化权利。

来源：劲方医药